Edgewise Therapeutics 宣布启动 EDG-5506 治疗 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的 LYNX 2 期临床试验

Edgewise Therapeutics, Inc.(纳斯达克股票代码:EWTX)是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发用于治疗罕见肌肉疾病的口服生物可利用的小分子疗法,今天宣布已启动罕见病的 LYNX 2 期临床试验Research, LLC 位于佐治亚州亚特兰大。该试验将检查 EDG-5506 在 DMD 儿童中的安全性、药代动力学 (PK) 和对肌肉损伤生物标志物的影响。该研究还将探讨功能测量的变化,例如北极星动态评估 (NSAA) 和自我报告/护理人员报告的结果。 EDG-5506 是一种研究性口服小分子肌球蛋白调节剂,旨在保护 DMD 和 Becker 肌营养不良症 (BMD) 等肌营养不良症中易受损伤的快速骨骼肌纤维。

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